Veelgestelde vragen over het nieuwe medicijn tegen hypothalame obesitas

Een tumor bij het hormooncentrum in de hersenen kan is vaak goedaardig, dus kan veilig worden verwijderd. Maar daarna houden veel mensen last van extreme gevolgen van hun beschadigde hypothalamus. Sommigen van hen kunnen zelfs overlijden aan deze gevolgen.

De schade aan de hypothalamus kan leiden tot een verstoring in een belangrijke signaalroute in de hersenen. Dit gebrek aan controle over onder andere verzadiging, lagere energieverbranding en verstoorde impulscontrole leidt tot ongecontroleerd eten en daarmee obesitas. Er was tot nu geen goede behandeling voor.

Het Prinses Máxima Centrum leidde de Nederlandse tak van een nieuwe klinische studie onder leiding van Seattle Children's Research Institute. Daarin keken onderzoekers naar het effect van setmelanotide, een medicijn dat het signaal voor verzadiging en energieverbranding in de hersenen herstelt.

Ze zagen dat setmelanotide zorgde voor een daling van 20% in het BMI – een manier om te meten of je een gezond gewicht hebt. De onderzoekers verwachten dat het BMI van de mensen die het medicijn langer dan een jaar blijft nemen, nog verder zal dalen.

Prof. Hanneke van Santen is kinderendocrinoloog in het Prinses Máxima Centrum en het Wilhelmina Kinderziekenhuis. Ze leidde de Nederlandse arm van de klinische studie naar setmelanotide. Ze vertelt: ‘Onze klinische studie naar setmelanotide geeft kinderen met hypothalame obesitas en hun gezinnen weer hoop. De resultaten van onze klinische studie zijn zo overtuigend, dat ik hoop op spoedige vergoeding voor deze patiëntgroep. Dat is nodig om setmelanotide aan te kunnen bieden aan alle kinderen met obesitas na schade aan de hypothalamus.’

We kunnen ons voorstellen dat je vragen hebt over dit onderzoek. Hieronder lees je de antwoorden op een aantal veelgestelde vragen. Als je vraag er niet tussen staat, kun je contact opnemen met communicatie@prinsesmaximacentrum.nl onder vermelding van ‘Nieuw medicijn voor hypothalame obesitas’. Hier vind je het volledige nieuwsbericht.

Wanneer is dit medicijn beschikbaar?

Dat is nog niet bekend. Het medicijn, setmelanotide, is inmiddels goedgekeurd door de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten. De volgende stap is dat er afspraken worden gemaakt over vergoeding. Dit gebeurt door de Nederlandse Zorgautoriteit, niet door de zorgverzekeraars zelf. Pas als het is goedgekeurd door het Zorginstituut Nederland (ZIN) kan het medicijn breed beschikbaar komen voor patiënten.

Kan ik/mijn kind dit medicijn nu al krijgen?

Op dit moment is setmelanotide nog niet standaard beschikbaar in Nederland voor kinderen met hypothalame obesitas. Behandelend artsen kunnen het medicijn daarom nog niet zomaar voorschrijven. Zodra er meer duidelijkheid is over beschikbaarheid en vergoeding, wordt deze informatie gedeeld met kinderen en volwassenen die ervoor in aanmerking komen. Vraag aan je dokter om je hiervan op de hoogte te houden.

Voor wie is dit medicijn bedoeld?

Het medicijn is bedoeld voor kinderen en volwassenen met hypothalame obesitas: obesitas die ontstaat door schade aan de hypothalamus, bijvoorbeeld na een hersentumor of de behandeling daarvan. Het medicijn is niet bedoeld voor mensen met andere vormen van overgewicht of obesitas.

Wordt het medicijn vergoed?

Daarover is nog geen besluit genomen. Onderzoekers en artsen hopen dat setmelanotide op korte termijn vergoed zal worden, zodat alle kinderen en volwassenen die ervoor in aanmerking komen toegang krijgen tot de behandeling.

Mijn kind heeft hypothalame obesitas en is onder behandeling in het Máxima. Moeten wij ons aanmelden?

Nee, dat is niet nodig. Als er nieuwe ontwikkelingen zijn die van belang zijn voor jouw kind, bespreekt het behandelteam die met jullie. Heb je vragen, dan kun je die altijd stellen aan de regiebehandelaar.

Ik ben een survivor of ouder van een survivor met hypothalame obesitas, maar ik ben niet meer onder behandeling in het Máxima. Wat kan ik doen?

Op dit moment is er nog geen mogelijkheid om jezelf aan te melden voor behandeling met setmelanotide. Zodra er meer bekend is over beschikbaarheid en vergoeding, wordt deze informatie gedeeld met mensen die voor het medicijn in aanmerking komen. Bespreek vragen over je persoonlijke situatie ook met je huidige behandelaar of huisarts.

Als de behandeling wordt goedgekeurd zal deze alleen gegeven gaan worden door expertisecentra voor mensen met hypothalame obesitas. Zo kan deze nieuwe behandeling goed gemonitord worden. De expertiseteams voor kinderen met hypothalame obesitas zitten in Utrecht en Rotterdam. Voor volwassenen met hypothalame obesitas zijn er expertiseteams in Leiden, Amsterdam, Utrecht en Rotterdam Als het middel wordt goedgekeurd kun je bij je behandelaar een doorverwijzing vragen.

Werkt het medicijn bij iedereen met hypothalame obesitas?

De resultaten van het onderzoek zijn zeer hoopgevend, maar zoals bij alle medicijnen kan het precieze effect per persoon verschillen. In de studie leidde behandeling met setmelanotide gemiddeld tot een sterke daling van het BMI en minder hongergevoel.

Zijn er bijwerkingen?

Ja. In het onderzoek werden onder andere verkleuring van de huid, hoofdpijn en maag- of darmklachten gemeld. Artsen wegen altijd zorgvuldig af of de voordelen van een behandeling opwegen tegen de mogelijke bijwerkingen.

Kan het medicijn hypothalame obesitas genezen?

Het medicijn neemt de oorzaak – schade aan de hypothalamus – niet weg. Wel laat het onderzoek zien dat het hongergevoel kan afnemen en dat mensen kunnen afvallen, waardoor hun gezondheid en kwaliteit van leven verbeteren.

Moet je het medicijn altijd blijven nemen?

Ja, dat is nu de verwachting, maar het onderzoek is nog heel nieuw dus dat is nog niet zeker. In principe neem je het medicijn de rest van je leven, net zoals andere vervangingsmedicijnen voor hormonen zoals schildklierhormoon of hydrocortison. Of net als bijvoorbeeld dat mensen met type 1 diabetes voor altijd insuline moeten nemen omdat hun alvleesklier niet meer goed werkt. Setmelanotide herstelt namelijk het signaal dat aangeeft dat je vol zit, maar de hypothalamus zelf blijft stuk.

Waar kan ik terecht met vragen?

Heeft je kind een behandeling in het Prinses Máxima Centrum gehad en heb je vragen over hypothalame obesitas? Of ben je elders behandeld? Neem contact op met je behandelteam. Zij kunnen het beste adviseren over je persoonlijke situatie.